Kanada adalah yang pertama menyetujui pengobatan ALS eksperimental
Top stories

Kanada adalah yang pertama menyetujui pengobatan ALS eksperimental

Kanada telah menjadi negara pertama yang menyetujui pengobatan baru untuk ALS, penyakit neurologis progresif yang menyebabkan hilangnya kontrol otot dan akhirnya kelumpuhan.

Tapi sementara Health Canada menyetujui obat yang disebut Albrioza, dengan syarat, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS mengatakan belum yakin obat itu efektif.

Penundaan ini membuat pendukung ALS di AS khawatir bahwa itu bisa berbulan-bulan, atau bahkan bertahun-tahun, sampai orang Amerika dapat mengakses pengobatan yang bertujuan untuk memperlambat perkembangan penyakit dan memperpanjang umur pasien. Rata-rata, harapan hidup dari timbulnya gejala adalah dua sampai lima tahun.

Namun, ahli medis lain di AS mengatakan proses evaluasi FDA ada karena suatu alasan dan penting agar obat memenuhi standar sebelum tersedia.

Kebijakan yang berbeda antara Kanada dan AS menimbulkan pertanyaan tentang kedua proses tersebut, dan tindakan penyeimbang untuk menimbang apakah akan menyetujui atau menunda obat baru yang memiliki profil keamanan yang terbukti tetapi sedang dalam proses mengumpulkan lebih banyak data tentang kemanjuran.

ALS adalah singkatan dari amyotrophic lateral sclerosis dan juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig. Ada beberapa perawatan.

Persyaratan untuk persetujuan Kesehatan Kanada atas pengobatan tersebut termasuk pembuat obat, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. dari Massachusetts, memberikan data kepada pemerintah dari uji coba lain yang sedang berlangsung, dan bahwa perusahaan melanjutkan studi yang direncanakan atau sedang berlangsung.

“Kami sangat senang, ini adalah hal besar bagi warga Kanada,” kata Tammy Moore, CEO ALS Society of Canada.

“Dengan terapi ini, apa yang kami antisipasi adalah memperlambat perkembangan penyakit,” kata Moore, yang juga ditampilkan dalam siaran pers tentang persetujuan oleh pembuat obat.

Health Canada mengatakan kepada Star bahwa Albrioza telah disetujui pada 10 Juni dengan Pemberitahuan Kepatuhan dengan Kondisi (disingkat NOC/c) dan bahwa peninjauan obat yang dipercepat dimulai pada September 2021. Persyaratan dikeluarkan karena ada “beberapa kesenjangan dalam informasi” yang telah diberikan Amylyx dan perusahaan wajib memberikan informasi lebih lanjut sebagaimana terungkap melalui penelitian lebih lanjut.

Jenis persetujuan ini “diberikan untuk produk obat dengan manfaat klinis yang menjanjikan dan profil keamanan yang dapat diterima. NOC/c memberikan otorisasi untuk memasarkan obat tersebut, dengan syarat bahwa perusahaan harus menyelesaikan studi konfirmasi untuk memverifikasi manfaat klinis obat tersebut, ”kata Health Canada dalam sebuah pernyataan.

“Health Canada telah menyimpulkan bahwa manfaat ALBRIOZA lebih besar daripada risikonya bila digunakan sebagaimana dimaksud.”

Di AS, FDA meninjau obat tersebut pada bulan Maret dan memutuskan belum dapat menyetujuinya karena tidak yakin hasil studi tunggal yang diselesaikan Amylyx dengan jelas menunjukkan kerja obat.

Ada sekitar 3.000 orang Kanada yang hidup dengan ALS. Sekitar 1.000 meninggal setiap tahun karena penyakit dan 1.000 lainnya didiagnosis setiap tahun.

Jeff Derby, seorang penduduk BC yang telah hidup dengan ALS sejak 2018, yang telah menyediakan dirinya sebagai juru bicara melalui Amylyx, mengatakan partisipasinya dalam uji klinis Albrioza dan terus menggunakan obat telah memperlambat perkembangan penyakit, karena dia masih bisa mengemudi, berjalan dengan menggunakan alat bantu jalan, dan menjaga kemandiriannya.

“Apa yang akan dilakukan adalah membantu pasien ALS bertahan cukup lama untuk terus berjuang,” katanya.

Berdasarkan data dari uji klinis Albrioza, mereka yang diobati dengan obat “mencetak rata-rata 2,32 poin lebih tinggi pada ALSFRS-R selama 24 minggu, yang berpotensi berarti perubahan substansial dalam kemampuan seseorang untuk melakukan aktivitas seperti berjalan kaki. , naik tangga atau bernapas sendiri lebih lama,” menurut siaran pers dari Amylyx. ALSFRS-R adalah skala untuk mengukur fungsionalitas untuk pasien ALS.

Dr. G. Caleb Alexander, seorang ahli epidemiologi dan profesor di Sekolah Kesehatan Masyarakat Johns Hopkins Bloomberg, adalah salah satu anggota komite penasihat independen FDA yang memberikan suara awal tahun ini bahwa tidak ada cukup bukti untuk menyetujui obat tersebut.

Dia mengatakan kepada Star bahwa sementara ada “kebutuhan besar yang tidak terpenuhi” untuk merawat pasien, standar peraturan ada untuk memastikan obat itu efektif.

Data dari hanya satu percobaan tersedia, dan data Amylyx tentang kemanjuran lebih dari bagian percobaan yang merupakan ekstensi label terbuka, yang berarti mereka yang menggunakan plasebo untuk bagian percobaan sebelumnya memiliki pilihan untuk secara sadar minum obat nanti, kata Alexander.

“Intinya, ada bukti yang jelas menjanjikan dalam paket ini … bahwa produk ini bisa menjadi terapi baru yang penting. Tapi itu bukan ambang batas regulasi yang kami miliki, ”katanya. FDA dapat menyetujui obat dengan satu penelitian, tetapi penelitian itu harus “persuasif” dan menyertakan bukti “jelas”, dan ada fitur uji coba Amylyx yang kurang, katanya.

Sementara Health Canada dapat mengeluarkan persetujuan bersyarat, apa yang disebut “percepatan persetujuan” di AS didasarkan pada “biomarker,” katanya. Biomarker mencakup karakteristik terukur yang dapat diukur seperti tekanan darah atau sinar-X, untuk menentukan hasil, bukan bagaimana perasaan atau fungsi seseorang, yang diukur dengan tes Amylyx.

(Vaksin COVID-19 dan perawatan serta perangkat terkait COVID lainnya pada awalnya telah disetujui di AS di bawah apa yang disebut Otorisasi Penggunaan Darurat.)

Standar persetujuan yang dipercepat melibatkan penargetan mekanisme yang menjadi ciri penyakit, ketika dalam kasus ini, mekanisme biologis ALS tidak dipahami dengan baik. Amylyx tidak meminta persetujuan yang dipercepat, kata Alexander.

Justin Klee dan Joshua Cohen, pendiri Amylyx, mengatakan kepada Star bahwa mereka senang obat itu disetujui di Kanada dan biaya obatnya masih dinegosiasikan.

Dengan FDA, mereka didorong agar tubuh terlibat dengan memeriksa data mereka dan mereka berharap untuk terus bekerja sama dengan mereka, kata Klee. Tetapi kegembiraan dari komunitas pasien ALS atas persetujuan tersebut merupakan indikasi bahwa kebutuhan itu mendesak, katanya.

“Itu wajar untuk memiliki proses bolak-balik ilmiah, tetapi kami berdiri teguh di belakang data kami,” kata Cohen.

Neil Thakur, kepala misi di Asosiasi ALS di AS, mengatakan sangat senang untuk pasien ALS Kanada, tetapi khawatir berapa lama 30.000 pasien ALS di AS harus menunggu.

Jika obat itu aman dan ada kemungkinan itu bisa membantu, penting untuk memberi pasien kesempatan untuk hidup lebih lama sekarang, daripada menunggu lebih banyak bukti, katanya.

“Kami telah meninjau data ini dengan sangat hati-hati, dan kami pikir itu menawarkan manfaat bagi orang yang hidup dengan ALS hari ini,” kata Thakur.

BERGABUNG DALAM PERCAKAPAN

Percakapan adalah pendapat pembaca kami dan tunduk pada Kode etik. The Star tidak mendukung pendapat ini.

Keluaran sgp yang diberikan berasal dari web Merupakan seluruh hasil no result togel singapore sah terpercaya. Pada intinya semua pemain togel hari ini pasti akan membutuhkan information live draw sgp tercepat. Untuk itu halaman ini didesain dapat memandang semua knowledge togel sydnèy hari ini tercepat. Selain hasil keluaran sgp tersedia terhitung no live draw result berasal dari pasaran hongkong dan sidney. Jadi untuk bettor yang tengah butuh nomer keluaran togel hari ini, juga mampu segera mampi terhadap web yang kami buat. Lantas bersama begitu seluruh togelers dapat lebih menghemat selagi untuk memperoleh nomor keluaran togel singapore dan pasaran lain, cuma disini saja.

Togel singapore yang diketahui memulai jadwa keluar hk pada pukul 17:45 Wib. seluruh bettor telah dapat langsung lihat data keluaran sgp hari ini terlengkap disini.

Karena hasil result yang ditayangkan terhadap tabel knowledge sgp hari ini tercepat diatas adalah nomer live draw asli dari situs togel singapore pools resmi. Maka dengan begitu bettor yang berkunjung terhadap halaman ini, tidak kudu diragukan ulang atas semua information keluaran sgp yang tersedia di tabel atas.